Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat un nou tratament pentru adulţii cu policitemie vera, un cancer rar al sângelui în care măduva osoasă produce globule roşii în exces. Mimrylo (rusfertide) este primul tratament autorizat dintr-o nouă clasă terapeutică şi este destinat pacienţilor la care boala nu este controlată adecvat prin terapiile existente.
Tratmentul aprobat pentru policitemia vera este primul care imită acţiunea hormonului hepcidină, produs în mod natural de organism, în principal de ficat, care reglează cantitatea de fier care intră în fluxul sanguin din intestine, depozitele hepatice şi celulele care reciclează globulele roşii vechi. Fierul este necesar pentru producerea globulelor roşii.
Prin limitarea cantităţii de fier disponibile pentru formarea de noi globule roşii, tratamentul reduce producerea excesivă a acestora şi contribuie la controlul hematocritului. Noul medicament se administrează prin injecţie subcutanată o dată pe săptămână.
Ce au arătat datele colectate într-un studiu clinic de fază 3 VERIFY
Înainte de autorizare, tratamentul a fost testat într-un studiu clinic de fază 3 VERIFY, multicentric, randomizat, dublu-orb şi controlat cu placebo. Studiul a inclus 293 de adulţi cu policitemie vera care aveau nevoie de flebotomii frecvente în pofida tratamentului standard.
Participanţii au fost repartizaţi în două grupuri. Un grup a primit noul medicament, iar celălalt placebo, timp de 32 de săptămâni. Tratamentul a fost administrat subcutanat, o dată pe săptămână, iar doza a fost ajustată pentru menţinerea hematocritului sub 45%.
Principalul criteriu de evaluare a urmărit proporţia pacienţilor care nu au îndeplinit criteriile pentru efectuarea unei flebotomii între săptămânile 20 şi 32.
În grupul tratat cu noua opţiune de tratament, 76,9% dintre pacienţi nu au avut nevoie de flebotomie în perioada evaluată, comparativ cu 32,9% dintre cei care au primit placebo.
Cele mai frecvente reacţii adverse asociate tratamentului au fost reacţiile la locul injectării şi anemia.
„Persoanele cu policitemie vera se confruntă cu necesitatea recoltărilor frecvente de sânge pentru a ţine sub control consecinţele produse de excesul de globule roşii”, a explicat medicul dr. Tanya Wroblewski, director al Diviziei de hematologie pentru afecţiuni necanceroase din cadrul Centrului pentru Evaluarea şi Cercetarea Medicamentelor al FDA.
În urma analizării datelor colectate în cadrul acestui studiu, cercetătorii au constatat că noul tratament poate reduce povara asociată acestor proceduri repetate.
FDA a acordat medicamentului statutul de evaluare prioritară, procedură utilizată pentru cererile de autorizare care îndeplinesc criteriile agenţiei pentru o revizuire accelerată. Autorizarea a fost acordată Takeda Pharmaceuticals U.S.A., filiala americană a grupului farmaceutic japonez, care deţine în prezent drepturile exclusive la nivel mondial pentru dezvoltarea şi comercializarea tratamentului. Compania este responsabilă de viitoarele demersuri de reglementare la nivel global.
Autor: Sofia Filip
Foto: Arhiva Ordinea Zilei
